O Sistema Único de Saúde (SUS) terá uma política voltada às pessoas que sofrem de doenças raras, que atingem até 65 pessoas para cada grupo de 100 mil. Segundo o Ministério da Saúde, será organizada uma rede de atendimento para diagnóstico e tratamento das cerca de oito mil doenças raras existentes, que afetam cerca de 15 milhões de brasileiros, o que representa cerca de 6% a 8% da população. O SUS vai incorporar 15 novos exames e investirá R$ 130 milhões para o custeio das equipes de saúde dos serviços especializados. Com a Política Nacional de Atenção Integral às Pessoas com Doenças Raras no SUS, o sistema passa a classificar as doenças em quatro eixos, três deles com as de origem genética e um com as de origem não-genética. Atualmente, o SUS já tem 25 tratamentos protocolares e oferta de medicamentos para algumas doenças raras.
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